廣西3年減少3155個地貧兒出生 目前試水基因治療

科研進步 治愈有望

廣西試水基因治療

一方面是重癥地貧兒的出生在減少，另一方面是輸血+規范祛鐵的常規治療，以及造血干細胞移植等技術的發展，讓重癥地貧患者得到治愈。去年12月，廣西的兩個女童在中華骨髓庫找到合適的供者，先后經過造血干細胞移植，治愈了重癥地貧(本報去年12月25日曾作報道)。

科研工作者沒有停下腳步，繼續為地貧患兒和家長帶來希望?；蛑委煴灰暈橹斡刂泻Ｘ氀男峦黄?，比起造血干細胞移植，安全性要高很多。地中海貧血是由基因缺陷引起的，基因治療就是用病毒作為載體，將無缺陷的基因引入細胞中，替換掉有缺陷的基因。目前，基因治療在美國已獲準進入臨床試驗階段。

記者了解到，廣西已經有醫療科研機構開始進行基因治療方面的研究。相關負責人透露，目前研究還處于實驗室階段，相信不久的將來會有喜人的結果。基因治療存在一些難點：比如，替換進去的基因會不會乖乖聽話，好好干活？“新人”取代了“老朋友”，周圍的基因會不會有意見，發生一些異常的表現，從而引發新的健康問題？

據介紹，從目前的情況看，原本有害的病毒經過“馴化”，能乖乖地當起“搬運工”，替換進去的新基因也開始進入工作狀態。盡管從實驗室進入臨床還需要時間，但是對地貧患兒和家長來說，又多了一份希望。