新型“堿基編輯器”有助治療遺傳疾病

新華社倫敦10月25日電（記者張家偉）一個(gè)美國(guó)團(tuán)隊(duì)25日在英國(guó)《自然》雜志發(fā)表報(bào)告說，它在基因編輯技術(shù)方面取得新進(jìn)展，可通過一種新型“堿基編輯器”在基因中替換堿基，有助科學(xué)家增強(qiáng)對(duì)遺傳疾病的理解和開發(fā)新療法。

基因是脫氧核糖核酸（DNA）上的片段，而DNA雙鏈螺旋結(jié)構(gòu)由4種化學(xué)堿基組成，即腺嘌呤（A）、鳥嘌呤（G）、胞嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T），其中鳥嘌呤和胞嘧啶配對(duì)，腺嘌呤和胸腺嘧啶配對(duì)。

美國(guó)布羅德研究所的科研人員在報(bào)告中描述了一種新型堿基編輯器，它可以在不斷開DNA雙鏈的情況下，將A·T堿基對(duì)轉(zhuǎn)換成G·C堿基對(duì)，也就是說能實(shí)現(xiàn)高效、可選擇性地在基因中替換堿基。

在所有已知的疾病相關(guān)單堿基對(duì)突變中，約有一半涉及野生型G·C堿基對(duì)轉(zhuǎn)換成突變型A·T堿基對(duì)，新發(fā)明的堿基編輯器有可能幫助患者恢復(fù)這一類突變。

據(jù)介紹，這種堿基編輯器對(duì)細(xì)菌細(xì)胞和人類細(xì)胞的DNA均有效，在人類細(xì)胞中，它們能在大范圍目標(biāo)區(qū)域內(nèi)引入預(yù)期突變，效率約為50％，高于任何其他基因組編輯方法的效率，而且?guī)缀鯖]有副作用。

英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院的研究人員海倫·奧尼爾評(píng)價(jià)說，這種可直接修改堿基對(duì)的能力對(duì)疾病研究以及未來修復(fù)疾病導(dǎo)致的變異能夠起到重要作用。

英國(guó)弗朗西斯·克里克研究所的羅賓·洛弗爾－巴奇教授說，這種堿基編輯器50％的效率令人印象深刻，但仍有待進(jìn)一步提高，今后還需更多研究來證實(shí)這種方法的安全性。