美藥管局批準近20年來首款阿爾茨海默病新藥

新華社華盛頓6月7日電(記者 譚晶晶)美國食品和藥物管理局7日批準一款治療阿爾茨海默病(俗稱老年癡呆癥)的新藥。據介紹,這是美國自2003年以來批準的首款治療阿爾茨海默病的藥物,也是首款靶向該疾病潛在病理生理學機制的療法。

這款名為Aduhelm的新藥由美國生物技術公司百健研發,通過美藥管局“加速審批”通道獲批。“加速審批”可使藥物在最終臨床結果得出前獲批。但以這種方式獲批的藥物還必須通過一個審批后試驗,不能通過該試驗驗證其療效的藥物將按藥管局相關程序退出市場。

美藥管局在一份聲明中說,美國約有620萬名阿爾茨海默病患者。研究人員針對該藥物開展了三項獨立研究,涉及3482名阿爾茨海默病患者。研究包括隨機雙盲對照試驗,使用不同劑量藥物進行效果評估。接受藥物治療的患者大腦中β-淀粉樣蛋白斑塊有顯著減少,且減少程度與用藥劑量和時長相關聯,接受安慰劑治療的患者蛋白斑塊沒有變化。

阿爾茨海默病是一種神經系統退行性疾病,臨床上以記憶障礙、失語、執行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現為特征,病因迄今尚不明確。β-淀粉樣蛋白的異常積累是阿爾茨海默病的早期表現之一,最終可在大腦中形成斑塊,破壞神經突觸的功能。

據美藥管局介紹,該藥的處方信息說明該藥會導致淀粉樣蛋白相關成像異常,但多會在一段時間后消失;此外還可能出現血管性水腫、蕁麻疹等過敏反應。其他常見副作用還包括頭痛、跌倒、腹瀉、意識模糊等。

據美國媒體報道,一些美國醫學專家認為該藥靶向的是阿爾茨海默病的潛在病理生理學機制而不是癥狀,臨床上尚未被證明可以顯著減緩該退行性疾病的進程,因此是否應獲批存在爭議。美藥管局藥物評估和研究中心主任帕特里齊婭·卡瓦佐尼表示,盡管該藥物在臨床方面的數據很復雜,但美藥管局認為有大量證據表明它能夠減少大腦中的β-淀粉樣蛋白斑塊,這些斑塊的減少很可能給患者帶來重要益處。