新華全媒+｜2022年，這些孩子迎來了新生！

2023-01-04 08:48 作者：艾福梅新華網責任編輯：吳靜

新華社銀川1月3日電題：2022年，這些孩子迎來了新生！

新華社記者艾福梅

27名脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）患兒到醫院就診，共注射諾西那生鈉124人次；最大的16歲，最小的僅兩個月大……回顧剛剛過去的2022年，寧夏回族自治區人民醫院兒童神經科主任卞廣波由衷地為這些SMA患兒高興。

“基本上所有來就醫的SMA患兒都得到了救治，而且每名患兒的病情都得到了很大改善，表現在肌力、肌肉萎縮、呼吸道畸形、吞咽能力改善等各個方面。這些孩子迎來了新生！他們的家庭再不用望藥興嘆了。”卞廣波說。

脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。這一疾病在中國新生兒中發病率約為1/6000到1/10000。諾西那生鈉注射液是我國首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物，2019年上市，價格較為高昂，且需長期注射。

2021年12月，在經過多輪談判后，70萬元每針的諾西那生鈉以3.3萬元每針的價格進入新版醫保目錄。

作為一名兒童神經學方面的專家，卞廣波一直關注著諾西那生鈉。知道醫療界已經研發出能治療SMA的藥品，但卻因高昂的費用沒法應用在患者身上。因此，在醫院能夠購入降價后的諾西那生鈉后，他以最快速度組織團隊在1月中旬為首批6名患兒注射了該藥物。

“醫保報銷后，每針諾西那生鈉花費大約1萬元錢，為這些患病孩子帶來了生存、生活質量改善的希望。”卞廣波說。

2021年11月出生的小宇（化名）是最小的受益者。因為孩子太小、治療費用昂貴，確診患上SMA后，醫院建議小宇父母先帶孩子回家。小宇媽媽很絕望，但始終不愿意就這樣放棄這個幼小的生命。

從卞廣波主任那里得知諾西那生鈉納入醫保、費用大幅降低后，小宇的父母帶孩子回到醫院，于2022年1月19日成功注射諾西那生鈉，成為寧夏首例受益患兒。

這一年，小宇定期接受治療，狀況得到很大的改善。提及每個轉機，小宇媽媽都會感嘆小宇是如此幸運，仿佛一切都是為了讓他能更好地活下去。

諾西那生鈉的注射并不簡單，需經腰椎穿刺鞘內給藥。卞廣波說，過去一年來，他們遇到了很多復雜情況，比如有名患兒體重已近百公斤，皮下脂肪的厚度已經超過穿刺針的長度，而且患兒脊柱側彎扭轉，畸形嚴重。“我們不能退縮，只能想辦法去克服，改良穿刺針，把藥送到他身體里。很幸運，這么多人，這么多次，沒有一次失敗。”卞廣波說。

記者了解到，這個體重最大的患兒目前恢復非常好，能自己坐著學習，還能利用輔具站起來。

“看到這么多SMA患兒能夠改善自己的生活質量，作為醫生，我很有成就感。”卞廣波說，每次看到病情得到改善的孩子用表情或者動作表達謝意，就是他最滿足的時候。

來自中國罕見病聯盟的數據顯示，我國現有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。面對日益龐大的罕見病患者群體，用藥保障的步伐必須不斷加快。據了解，我國對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優先進入醫保藥品目錄。到2022年11月，我國已有45種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。

“諾西那生鈉只是高值藥物入醫保的一個代表，我相信以后會有更多這樣的藥物進入醫保系統，為我們提供治療罕見疾病的有力武器，給患者帶去康復的希望和新生。”卞廣波說。

關鍵詞：患兒,諾西,卞廣波,輔具,罕見病

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