美媒：基因編輯研究結果“令人鼓舞”

美媒：基因編輯研究結果“令人鼓舞”

參考消息網9月7日報道美媒稱，一項具有歷史意義的基因編輯研究得出的部分初步結果提供了令人鼓舞的跡象，表明這種療法或許是安全的，而且至少能帶來一些預期效果，但現在判斷它最終能否成功還為時過早。

據美聯社9月5日報道，9月5日公布的這些結果來自于首次人體內基因編輯試驗。這項嘗試旨在永久性改變某人的DNA，以治愈一種疾病。該研究所涉及的病癥名為亨特氏綜合征——常導致青少年死亡。

四個月后，在接受中等劑量治療的兩名患者的尿液中，作為亨特氏綜合征特征的大分子糖類化合物水平平均下降了一半，這可能表明這種療法正在奏效。到目前為止，另外兩名低劑量組患者幾乎沒有出現這種變化。

中等劑量組患者出現的變化是由于基因編輯還是其他原因，目前不得而知。但自治療開始以來，這組患者的糖水平持續下降，這一事實表明這可能是基因編輯的效果。

研究負責人、北卡羅來納大學查珀爾希爾校區的約瑟夫·閔采爾博士說：“我無法確定地說這是治療效果”，但這種下降“非常令人鼓舞”。初期治療研究的主要目的是測試安全性，不過研究人員也在尋找這種療法正取得效果的跡象。閔采爾在希臘召開的一次會議上公布了這一結果，并擔當這種療法的制造商加利福尼亞州的桑加莫醫藥公司的顧問。

該公司董事長桑迪·麥克雷說，大約五個月后的檢測會提供更多信息，但到目前為止，中等劑量組的變化“看起來非常好”。

他說：“對此最合理的解釋是，我們希望發生的事情已經發生。”

幾名獨立專家對此表示同意。

基因編輯旨在為基因療法提供一種更精確的方式，以去除不良基因或提供缺失的優良基因。醫生們希望它能提供一種方法，以應對很多目前無法得到很好治療的疾病。

中國科學家成功修復致病基因 美媒：推動胚胎編輯技術用于醫療

參考消息網8月23日報道美媒稱，美國的科學家可能會開始研究下一代基于Crispr的基因工具，但是中國正在以最快的速度將這些技術推向人類治療。中國研究人員最先Crispr猴子和無活力的胚胎，并將用Crispr技術編輯過的細胞植入人體。現在，中國的一個科學家團隊使用了尖端的Crispr技術（即堿基編輯技術）來修復可自行發育的人類胚胎中的致病突變。

據美國連線雜志網站8月21日報道，該研究上周發表在《分子療法》月刊上，該研究代表著，相關技術在先前重塑人類胚胎DNA的嘗試的基礎上取得重大進展。這一方面是因為編輯工作進行得很順利，另一方面是因為編輯過程發生在利用標準的體外受精技術創建的胚胎中。

在這項研究中，中國科學家糾正了導致馬方氏綜合征的突變。馬方氏綜合征是一種無法治愈的結締組織疾病，每5000人中約有1人會患上此病 。FBN1（原纖維蛋白的編碼）基因中的單個字母錯誤會引發一連串問題——從松弛的關節、弱視到心臟壁上危及生命的裂縫。上海科技大學和廣州醫科大學的研究人員從馬凡氏綜合征患者捐贈的健康卵子和精子著手，利用體外受精技術制作能自行發育的人類胚胎。然后他們向胚胎注入了一個名為堿基編輯器的Crispr結構體，該結構體將單個DNA核苷酸換成另一個——此次是去除“A”并用“G”替換它。他們讓胚胎在實驗室中又存活了兩天，時間長到足夠進行測試，看看編輯的效果如何。

測序顯示，所有18個胚胎均已被編輯，其中16個胚胎僅攜帶FBN1基因經過修正的版本。在兩個胚胎中，發生了額外的不需要的編輯。此前，在人類種系中演示基因編輯的最成功例子是，在58個胚胎中的42個里修正了導致遺傳性心臟病的突變。那項研究于去年發表，采用的是標準的Crispr切割粘貼技術。

戴維·劉（音）位于哈佛大學的實驗室開發了用于修正馬凡氏綜合征突變的堿基編輯器，但他并沒有參與這項新研究。他說：“這很好地展示了如何使用堿基編輯器來修正一個眾所周知的點突變。這種點突變在一個可能與治療相關的環境中引發人類遺傳疾病。”

報道稱，這些較新版本的Crispr技術只改變一個字母，而不是破壞雙鏈DNA分子然后聽憑細胞根據健康的基因模板修復自身。如果說Crispr是一把分子剪刀，那么戴維·劉的堿基編輯器就更像是一支帶有吱吱作響的新橡皮擦的鉛筆。雖然科學家希望這種精確的基因書寫工具不會引起Crispr 1.0能夠引起的那種草率混亂，但戴維·劉說現在就對其作為一種療法的相對風險作出任何一般性陳述還為時過早。他說：“盡管有超過50本出版物使用了堿基編輯器，但整個堿基編輯領域只存在了兩年左右，還需要進行額外的研究來評估堿基編輯的可能后果，能合理檢測到多少就評估多少。”

其中一些研究正在比姆療法公司進行。比姆療法公司是戴維·劉今年早些時候與Crispr技術先驅張峰（音）共同創辦的一家初創企業。比姆療法公司與哈佛大學簽訂的第一份許可協議涵蓋了戴維·劉的C堿基編輯器，該編輯器可進行C到T或G到A的編輯。第二個涉及A堿基編輯器，它可以執行T到C以及A到G的編輯，就像用于修正馬凡氏綜合征突變的堿基編輯器一樣。但不要指望比姆療法公司很快就能從種系中消除遺傳性疾病。比姆療法公司首席執行官約翰·埃文斯表示，該公司專注于利用堿基編輯技術來治療兒童和成人的嚴重疾病，而非進行胚胎編輯。埃文斯說：“在全社會準備考慮胚胎編輯之前，人們需要多加考慮，我們期待參與討論。”（編譯/龍君）

外媒：破解基因密碼有助保護考拉

參考消息網7月4日報道外媒稱，一項研究2日稱，由于科學家破解了考拉的基因密碼，這種澳大利亞標志性動物面臨一個更有希望的未來。考拉的生存因為疾病、林火、車禍和狗類襲擊而受到威脅。

據法新社7月2日報道，來自七個國家的50多名研究人員付出了巨大努力，發現了26558個考拉基因，這為研發性傳播衣原體等疾病的疫苗提供了重要的DNA線索。性傳播衣原體會讓這些可愛的動物失明，并喪失生育能力。

報道稱，有關研究論文發表在《自然·遺傳學》雜志上。論文的共同作者、澳大利亞博物館研究所的麗貝卡·約翰遜說：“基因組讓我們得以第一次詳細了解考拉的免疫基因。”

她在接受法新社記者采訪時說：“這些基因對于針對考拉的疫苗有直接幫助。”

報道稱，DNA密碼也會促進考拉的繁殖項目。

研究發現，維多利亞州和南澳大利亞州考拉的近親繁殖現象多于昆士蘭州和新南威爾士州。

約翰遜說，這項發現“讓我們能夠就如何保護遺傳多樣性較高的種群以及如何為改善近親繁殖種群的多樣性而將動物進行遷移提出建議”。

報道稱，大約3000萬年至4000萬年前，考拉曾有15至20種，但如今只有一種考拉在澳大利亞存活了下來，它們總共約有33萬只，大部分生活在保護區。

目前野生考拉可能只有4.3萬只，而在歐洲人于1788年左右開始在澳大利亞及新西蘭定居之前，這一數字據估計有1000萬。

報道稱，考拉數量之所以大批減少，部分原因是從19世紀70年代到20世紀20年代末繁榮的毛皮貿易。

世界自然保護聯盟將考拉的保護狀況定為“脆弱”。

英媒：情緒不穩定與基因有關

參考消息網6月27日報道英媒稱，在迄今為止進行的最大規模的此類研究中，已確定了與情緒不穩定相關的近600個基因。研究顯示，情緒不穩定有兩種亞型，由不同的基因組來編碼，是我們認識潛在的性格生物性的重要一步。

據英國《新科學家》周刊網站6月25日報道，荷蘭阿姆斯特丹自由大學的丹妮爾·波斯蒂馬領導的這一研究項目研究了英國近50萬人的基因組和性格問卷調查。

報道稱，情緒不穩定性是“五大”性格特質之一。我們已經知道，在情緒不穩定性方面得分高的人很容易焦慮和情緒化，情緒不穩定是導致精神分裂癥和抑郁癥的重要風險因素。

該研究團隊發現，約有600個基因與情緒不穩定性有關，性格特質似乎由兩個不同集群的基因組成。每個集群似乎會導致不同的神經質行為亞型。

報道稱，這些被稱為“抑郁情緒”（往往頻繁地經歷情緒的變化，感覺孤獨和“焦慮”），即很容易焦慮，很在乎別人對你的看法。具有所有特征的情緒不穩定似乎源于兩個集群的基因信號的結合。

報道還稱，該研究為今后對于性格的神經生物學研究提供了重要線索。但這并不意味著你可以根據一個人的DNA來判斷他的性格，波斯蒂馬說，因為有幾百個基因，每個基因都會產生小小的影響。她補充說：“目前我們無法對個體做出可靠的預測。我們只能說，比如，擁有特定的基因序列的人情緒不穩定的可能性會增加10%。”

報道指出，其他因素、比如我們的經歷以及成長環境也會對我們的性格產生影響——研究顯示，這些會隨著時間的推移而發生變化。

波斯蒂馬還領導了另外一項關于智力的遺傳問題的研究。研究確定了190個與智力相關的新基因，并發現了高智商在應對阿爾茨海默病和注意缺陷障礙上的保護效應。

報道稱，最近由于測定DNA序列成本的驟降，以及大量的基因數據庫可以使用，才使得這種大規模項目的研究成為可能。

美媒：基因變異后 楊樹有望成為塑料原料

參考消息網6月19日報道美媒稱，幾十年來，生物學家一直認為，植物中一種重要的酶有一個功能——合成氨基酸。氨基酸對于植物的生存至關重要，對于人類的飲食也是必不可少的。

據美國每日科學網站6月15日報道，但對韋林頓·馬切羅、謝孟（音）和他們的同事來說，這種酶的作用可不止這些。他們對楊樹植物進行的一系列實驗一致顯示，這種維持生命的酶的結構會發生變異，而人們此前并不知道這種變異的存在。

報道稱，他們的發現可能會改變植物基因功能研究的方向，而一旦得到應用，它可能會發掘出楊樹作為一種可再生資源制造生物燃料和生物制品的更大潛力。

美國能源部橡樹嶺國家實驗室的生物學家馬切羅說：“一開始，我們以為這是個錯誤，因為這種酶不需要結合DNA來發揮它的已知功能。”他說：“我們重復了很多次實驗，每次都在數據中發現證據表明，參與合成氨基酸的同一種基因也會調控參與合成木質素的基因的功能。”

馬切羅還說：“這種調控發生在這種植物的整個生物系統的更高層級。”

他們發現，發生特定變異的楊樹植物會導致木質素的含量出人意料地降低，在不同的環境和樹齡下都是如此。

木質素會填充植物細胞壁內的空間，使之變得堅固。橡樹嶺國家實驗室生物能源創新中心在設法培育木質素含量較低的改良品種，而作為這項工作的組成部分，馬切羅和他的團隊對楊樹的遺傳基因進行了研究。在使用楊樹生產生物燃料的工業過程中，降低木質素的含量能夠使植物更容易分解。

基于其已知功能，使用這種氨基酸合成酶來減少木質素產量的唯一方法就是放慢其生物活性。

馬切羅說：“這種方法將是致命的。事實上，這是常見的除草劑的配方。”

隨著研究的繼續，科學家們注意到，這種氨基酸合成酶偏離了在植物細胞中尋找葉綠體的預期行程。葉綠體中含有葉綠素，而葉綠素是一種從陽光中吸收能量、使植物呈現出綠色并通過光合作用捕捉二氧化碳的分子。

事實上，他們的研究揭示了一件出乎意料的事情：這種酶所新增的部分使它得以進入細胞核——植物細胞的大腦中樞——從事“第二職業”，成為一種結合DNA的基因表達調控因子。

這一直接聯系的發現為人類提供了新的機會，可以調控楊樹中的木質素產量而不會對其他生物過程產生可能導致植物死亡的影響。

馬切羅說：“這種酶的獨特行為與植物界的傳統觀點形成了鮮明反差。”他說：“雖然我們不知道這種新功能是如何在楊樹中出現的，但我們現在知道這種酶也會在其他植物物種中表現出同樣的行為。”

橡樹嶺國家實驗室生物能源創新中心主任杰里·圖什坎說：“這一發現使得新成立的生物能源創新中心能夠合理地設計出木質素含量增加或減少的植物。”

他說：“改變植物中的木質素可以限制木質素的含量，使植物取代石油成為塑料的原料。”他還說：“有朝一日，飲料瓶或塑料玩具可能是用楊樹制造的。”

英媒：英國種植基因編輯作物引爭議

參考消息網5月25日報道英媒稱，由于科學家利用了法律漏洞，英國將在全歐洲率先播種經過基因編輯的超級農作物。

據英國《每日電訊報》網站5月22日報道，英國政府已經默默批準以試驗方式種植經過基因編輯的亞麻薺，希望強化其功能，用于生產備受歡迎的Omega-3多不飽合脂肪酸。

報道稱，英國政府這次的態度之所以和先前對待轉基因作物時不太一樣，是因為參與基因編輯試驗的亞麻薺并不含有外源DNA（即其他物種的DNA）。科研人員這次改變基因序列的方式同樣會在自然界里自發出現。

科研人員表示，基因編輯技術能夠把培育新品種的時間從幾十年縮短到幾個月。他們表示，面對日益枯竭的海洋漁業資源，英國如果想要維持穩定的Omega-3來源，想要從基因編輯作物中獲益，就必須對這一新技術給予支持。

就在此次試驗啟動之際，歐洲法院正準備決定是否從法律上將基因編輯作物視為傳統作物。

報道稱，有人批評英國當局企圖趕在歐洲法院作出決定前批準試驗，因為歐洲法院也可能決定對基因編輯作物實施類似于轉基因作物那樣的管理模式。

科研人員利用其他物種的蛋白質改變了亞麻薺的基因序列，但因為最終成品中沒有殘留任何外源DNA，所以新的亞麻薺品種被認定為基因編輯作物，而不是轉基因作物。

但英國“叫停轉基因”組織負責人莉茲·奧尼爾表示：“英國環境、食品與農村事務部沒有優先考慮公眾健康與環境，在沒有適當評估風險的情況下，批準在戶外種植具有強烈試驗性質的基因工程作物。”

除了該試驗，科研人員還在利用藻類基因培育轉基因亞麻薺，希望提高Omega-3多不飽合脂肪酸的含量。

與經過基因編輯的亞麻薺不同，轉基因亞麻薺添加了部分基因。這將有助于科學家更好地理解亞麻薺的新陳代謝，有朝一日可以把兩個品種合二為一，大幅提高Omega-3多不飽合脂肪酸的產量。

由于法國政府禁止擴散種植被改變基因的植物，所以領導該試驗的內皮爾教授稱他們是在為法國同行“排憂解難”。內皮爾說：“基因編輯和轉基因技術都有望對穩步提升農業集約化能力產生重大影響，惠及所有人。”

報道稱，美國、加拿大、阿根廷和巴西政府已經暗示，只要基因編輯作物不含有外源DNA，就可以不受轉基因規定的管理。而歐盟委員會正在等待歐洲法院的裁決。

生物技術行業人士認為，通過基因編輯產生的變異原本就可以在生物進化過程中自然產生。反對者則認為這些變異是實驗室造成的，屬于人為變異。

英國洛桑研究所的內皮爾教授負責本次基因編輯亞麻薺種植試驗。圖為他在田間檢查作物生長狀況。（英國《每日電訊報》網站）